Son Dakika
Bu içeriğe bulunduğunuz bölgeden erişilemiyor

Araştırma: Gen değiştirme tedavisi üç kalıtsal anemi hastasını iyileştirdi

Bir orak hücreli anemi hastasının kan hücreleri örneği
Bir orak hücreli anemi hastasının kan hücreleri örneği   -   ©  Janice Haney Carr/CDC/Sickle Cell Foundation of Georgia via AP
Metin boyutu Aa Aa

CRISPR olarak adlandırılan gen değiştirme teknolojisi, 2 ayrı kalıtsal kan hastalık taşıyan 3 kişinin iyileşmesini sağladı.

Yeni yayımlanan bir çalışmada, iki Akdeniz anemisi hastası ve bir orak hücreli anemi hastasının iliklerinde bulunan kök hücreler CRISPR yöntemiyle değiştirildi. Tedavinin başlamasında aylar sonra hastaların kan nakline ihtiyaç duymadığı gözlemlendi.

Devam eden çalışmadan elde edilen ilk bulgular, Avrupa Hematoloji Birliği'nin sanal toplantısında açıklandı. Almanya'nın Regensburg Üniversitesi'nden Profesör Selim Çorbacıoğlu'nun sunduğu veriler, kalıtsal hastalıklarda gen değişimi ile tedavinin ileride daha yaygın olabileceğini gösteriyor.

Hastalarda fetüs hemoglobini üretimi aktifleştirildi

Akdeniz anemisi (beta talasemi) ve orak hücreli anemi hastalıkları, oksijen taşıyan hemoglobin proteininin mutasyona uğraması sonucunda meydana geliyor. Ağır durumlarda hastalar, düzenli kan nakline ihtiyaç duyuyor. Ancak bazı hastalarda, yetişkinlikte durması gereken fetüs hemoglobini üretimi devam ettiği için hastalığın etkilerinin görülmediği biliniyor.

Bu bilgiden yola çıkılarak yapılan çalışmada üç hastanın iliğindeki kök hücreler alınarak, üzerlerinde gen değişikliği yapıldı. Fetüs hemoglobininin üretimini durduran genler dezaktive edilerek bu tür hemoglobinin vücutta yeniden üretilmesi sağlandı.

İlikteki kalan hücreler kemoterapi ile öldürülerek yerine değiştirilmiş hücreler çoğaltıldı.

Hastalar artık kan nakline ihtiyaç duymuyor

Akdeniz anemisi olan iki hastadan biri, tedavinin başlamasından 5 ay sonra, diğeri ise 15 ay sonra kan nakline ihtiyaç duymaz hale geldi. Aynı durum orak hücreli anemi hastası için de tedavinin başlamasından 9 ay sonra gözlemlendi.

Uzmanlar, sonuçların ümit verici olduğu görüşünde.

Kemotorapiye maruz hastaların, tedavi sırasında bazı yan etkiler gösterse de genel olarak durumlarının iyi olduğu belirtiliyor. Ancak tedavinin uzun vadede başka yan etkilerinin olup olmadığının tespit edilmesi hastaların hayatları boyunca takip edilmesi gerekecek.

Yeditepe Üniversitesi'den Prof. Dr. Buket Erer Del Castello'ya göre Türkiye'de yaklaşık 4 bin 500 akdeniz anemisi hastası ve 1 milyon 400 bin taşıyıcı bulunuyor.

CRISPR yöntemi daha önce de bir AIDS ve lösemi hastası üzerinde denenmiş ve kısmen başarılı olmuştu.