İlaç, botulizme karşı aşılanmış gönüllülerden alınan antikorları kullanarak hastalıkla tek başına mücadele edemeyecek kadar küçük bebeklere yardım ediyor.
Ekim ayında Alessandro Barbera adlı bebek botulizm nedeniyle ABD’deki bir hastaneye apar topar kaldırıldığında, babası hastalığın adını zor duymuştu; yeni doğanın hayatını muhtemelen kurtaran nadir ve pahalı tedaviden ise haberi bile yoktu.
Ancak Tony Barbera artık, ByHeart bebek mamasıyla bağlantılı felç edici ve potansiyel olarak ölümcül hastalıklara karşı tek panzehir olan BabyBIG’e derinden minnettar.
35 yaşındaki Barbera, oğlunun yavaş yavaş iyileştiğini belirterek “Bu son derece dikkat çekici,” dedi.
ByHeart bebek mamasına bağlı botulizm salgını, ağustos’tan bu yana ABD’nin 18 eyaletinde en az 39 bebeği hasta etti ve aralarında bilim insanlarının da bulunduğu küçük bir gönüllü grubunun bağışladığı kan plazmasından üretilen tedavinin değerini gösterdi.
Kariyeri boyunca botulizmli çok sayıda bebeği tedavi eden Los Angeles Çocuk Hastanesi’nden çocuk nöroloğu Dr Vijay Viswanath, “Bu neredeyse bir mucize,” dedi.
Viswanath, “BabyBIG keşfedilmeden önce bu hastane yatışlarının bazıları iki ya da üç ay sürerdi,” dedi.
2003’te ruhsat alan BabyBIG, botulizme karşı aşılanmış gönüllülerden alınan antikorları kullanarak hastalıkla tek başına mücadele edemeyecek kadar küçük bebeklere yardım eden damar içi (IV) bir ilaç olan insan botulizm immün globulininin ticari adı.
Tedavi bağışçılara bağlı
Tedavinin fikir babası, California Kamu Sağlığı Departmanı’nda bilim insanı olan merhum Dr Stephen Arnon’du. Arnon ve meslektaşları 1976’da, 1 yaşından küçük bebekleri etkileyen nadir botulizm türünü tanımladı; Arnon sonraki 45 yıllık kariyerini bunu nasıl tedavi edeceğini bulmaya adadı.
Hastalık, bebekler bağırsakta filizlenen ve sinir sistemine saldıran tehlikeli bir toksin üreten botulizm sporlarını yuttuğunda ortaya çıkar.
Arnon ve ekibinin 1997’de Kaliforniya'da ilacın hastanede kalış sürelerini kısaltıp solunum cihazı ihtiyacını azaltabildiğini gösteren kritik bir klinik çalışma yürütmesinden bu yana, dünya çapında 3 bin 700’den fazla çocuk BabyBIG ile tedavi edildi.
Beş yılda bir küçük partiler halinde üretilen BabyBIG’in her bir tedavisi, Arnon’un kurduğu Kaliforniya Bebek Botulizmi Tedavi ve Önleme Programı’na göre, neredeyse 70 bin dolar (60 bin 400 euro) tutuyor. Eyalet yasalarına göre ilaç satışından elde edilen ücretler yalnızca botulizm programını finanse etmek için kullanılıyor.
İlaç, laboratuvarda ölümcül mikrop üzerinde çalıştığı için botulizme karşı aşılanan, Kaliforniya'da yaşayan 76 yaşındaki emekli biyokimyacı Nancy Shine gibi bağışçılara dayanıyor. Arnon, kanları botulizm toksinini etkisizleştiren antikorlardan yüksek düzeyde içerdikleri için 20 yıl önce Shine’ı ve diğer bilim insanlarını BabyBIG projesi için ilk kez görevlendirdi.
Erken protokol, gönüllülerin ABD ordusunun da kullandığı araştırma aşamasındaki bir botulizm aşısından hatırlatma dozları almasını ve ardından A ve B tiplerine karşı antikorlar içeren kan plazmasını toplama işleminden geçmesini gerektiriyordu.
Shine, “Aşı olmak pek hoş değildi,” diye hatırladı. “Birçok yan etki vardı; aşı yapılan yerde büyük kabarıklıklar ve biraz ağrı gibi.”
Yine de Shine, 2008 ile 2019 arasında üretilen panzehirin üç partisine katkıda bulundu.
Shine, “Bu projeye gerçekten katılabilmiş ve plazma bağışlamış olmam muhtemelen kariyerimin en önemli anı,” dedi. “Bebeklerin hayatını kurtarabilecek bir ürün yaptık.”
Geliştirme süreci zorluklarla karşılaştı
Bebek botulizmi nadir; ABD’de her yıl 200’den az vaka bildiriliyor. Arnon, 2007 tarihli bir makalede, BabyBIG tedavisini geliştirmek için finansman ve diğer kaynakları bulmanın neredeyse 15 yıl ve 10,6 milyon dolar (9,1 milyon euro) sürdüğünü ve bu süreçte ciddi engellerle karşılaştıklarını belirtmişti.
Kaliforniya sağlık yetkililerine göre bugün, her BabyBIG partisi için ortalama yaklaşık 30 kişi plazma sağlıyor. Şirketin plazma kaynaklı tedaviler birimi başkanı Giles Platford’a göre, en son parti olan sekizinci parti şu anda Los Angeles yakınlarındaki bir Takeda Pharmaceutical Co. tesisinde üretiliyor.
Platford, şirketin BabyBIG’i “kâr amacı gütmeyen bir temelde” üretmek üzere Kaliforniya yetkilileriyle sözleşme yaptığını söyledi.
Shine gibi en eski bağışçıların bir kısmı, 70 yaşına kadar yetişkin gönüllülerden kan toplayan BabyBIG programından yaş nedeniyle ayrıldı. Yeni bağışçılar kabul ediliyor; ancak Kaliforniya sağlık departmanının yönettiği bir klinik çalışmaya kaydolmaları ve farklı bir araştırma aşamasındaki botulizm aşısından hatırlatma dozu almayı kabul etmeleri gerekiyor.
Kaliforniya yetkilileri, mevcut öngörülere göre, ellerinde gelecek yaz’a kadar yetecek kadar BabyBIG rezervi bulunduğunu tahmin ediyor.
Eyalet programının kıdemli tıbbi görevlisi Dr Jessica Khouri, ByHeart kaynaklı salgının, ağustos ayından bu yana ABD’de tedavi edilen en az 107 bebek botulizmi vakasındaki endişe verici artışın bir parçası olduğunu söyledi.
Shine kısa süre önce, BabyBIG aldıktan sonra botulizmden iyileşen çocukların ailelerinden fotoğraf ve mektuplarla dolu bir kitapçık aldı.
“Gerçekten harika. Her gün birkaçını okuyorum,” dedi. “Her biri insanı ağlatıyor.”